Los grandes logros de 2024

Como cada año, la revista Science ha presentado los avances científicos más destacados del año, entre los que destacan innovaciones revolucionarias en el ámbito biomédico. Desde tratamientos que abordan enfermedades complejas hasta descubrimientos que podrían redefinir la atención médica, los progresos seleccionados representan un punto de inflexión en la lucha contra patologías graves y en la búsqueda de una mayor calidad de vida para millones de personas.

En primer lugar, el protagonista destacado es Lenacapavir, el medicamento para el tratamiento del VIH desarrollado por la compañía Gilead y que fue autorizado en Europa en 2022, pero no ha sido hasta este año cuando su uso se ha extendido, en el caso de España, tras su inclusión como medicamento financiado en junio de este año.

Es un medicamento inyectable que protege a los pacientes durante seis meses con una sola dosis, posicionándose como un hito en la lucha contra esta enfermedad. A diferencia de los tratamientos convencionales que atacan las enzimas virales, el lenacapavir actúa sobre las proteínas de la cápside, una estructura que protege el ARN del virus. Este mecanismo único de acción no solo refuerza la efectividad del tratamiento, sino que también podría mejorar la adherencia al mismo, especialmente en poblaciones vulnerables.

Science destaca que en los ensayos realizados, el medicamento alcanzó tasas de eficacia del 100 % y 99,9 %, respectivamente, reduciendo las infecciones a cifras casi inexistentes. Muchos investigadores del VIH/SIDA tienen ahora la esperanza de que el fármaco, lenacapavir, reduzca considerablemente las tasas de infección mundiales cuando se utilice como profilaxis previa a la exposición (PrEP).

Pero esa no es la única razón por la que Science ha nombrado al lenacapavir como su avance del año 2024. El éxito extraordinario del fármaco como profilaxis preexposición surgió de un avance de investigación básica: una nueva comprensión de la estructura y la función de la proteína de la cápside del VIH, a la que se dirige el lenacapavir. Muchos otros virus tienen sus propias proteínas de la cápside, que forman una capa alrededor de su material genético, por lo que el triunfo de este fármaco plantea la emocionante perspectiva de que inhibidores de la cápside similares puedan combatir otras enfermedades virales.

Otro de los avances clave del año que ahora acaba se ha llevado a cabo en el ámbito de las terapias CAR-T. Aunque estas innovaciones que han tenido un impacto relevante en el campo de la oncohematología debutaron hace casi 15 años, este año se ha abierto un nuevo capítulo con su aplicación en enfermedades autoinmunes. Este enfoque innovador modifica genéticamente células T para atacar específicamente células B, responsables de patologías como el lupus y la artritis reumatoide.

Los resultados han sido sorprendentes en pacientes gravemente enfermos, marcando una mejora significativa en su estado de salud. Este avance sugiere que la terapia CAR-T no solo tiene el potencial de cambiar el paradigma en el tratamiento del cáncer, sino también de revolucionar la atención de las enfermedades autoinmunes, para las cuales las opciones terapéuticas han sido limitadas hasta ahora.

Según explica Science, este año se han llevado a cabo una serie de nuevos ensayos clínicos para probar el poder de la terapia CAR-T contra las células B en enfermedades autoinmunes. En febrero, investigadores alemanes informaron sobre 15 pacientes con lupus, esclerodermia o miositis, una enfermedad que daña los músculos, todos los cuales habían recibido terapia CAR-T entre 4 y 29 meses antes. Los ocho pacientes con lupus estaban en remisión sin fármacos; algunos de los demás todavía tenían síntomas, pero todos habían abandonado los inmunosupresores. Así, han surgido otras experiencias de éxito publicadas en la miastenia gravis y el síndrome de la persona rígida, un trastorno neurológico doloroso e incapacitante. Más de 30 pacientes han sido tratados con éxito hasta ahora.