Primera terapia CAR-T aprobada para mieloma múltiple en recaída

El mieloma múltiple, un cáncer de la sangre incurable que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea, cuenta desde ahora con una nueva opción terapéutica. El pasado jueves, la compañía Johnson & Johnson anunció que el Sistema Nacional de Salud ha aprobado el precio y reembolso de Carvykti (ciltacabtagén autoleucel, cilta-cel), la primera terapia CAR-T autorizada en Europa como tratamiento de segunda línea para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR). Este avance supone un hito en la lucha contra esta enfermedad, que se estima diagnosticará a unas 3.700 personas en España este año, según datos de la Sociedad Española de Oncología Médica.

Las terapias CAR-T son tratamientos que modifican células del sistema inmunológico del propio paciente para atacar el cáncer. Una de las particularidades de este anuncio es que, por primera vez, una terapia se aprueba en segunda línea de tratamiento, en lugar de reservarse solo para etapas muy avanzadas. Esto permite actuar antes y con mayor eficacia en una enfermedad que, aunque incurable, puede controlarse cada vez con mejores resultados.

La Dra. María Victoria Mateos, responsable de la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Clínico de Salamanca, ha apuntado que, “con la llegada de cilta-cel, estamos más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple, es decir, de alcanzar una situación en la que los pacientes no muestren signos de la enfermedad y lleven una vida normalizada, aunque mantengan niveles bajos de células tumorales residuales en la médula ósea”.

Los pacientes con mieloma múltiple suelen recaer tras cada línea de tratamiento con periodos de remisión progresivamente más cortos, y cada línea adicional de tratamiento se asocia con menores tasas de respuesta, intervalos libres de tratamiento más cortos y mayores tasas de toxicidad y comorbilidades. “Por este motivo, es muy importante poder contar con tratamientos innovadores como cilta-cel en líneas tempranas”, ha recalcado la Dra. Mateos.

El mieloma múltiple es un tipo de cáncer de la sangre que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea. Estas células, en lugar de ayudar a combatir infecciones, se multiplican de forma descontrolada, desplazando a las células sanas y causando daños en los huesos y otros órganos. Según la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), en 2025 se esperan más de 3.700 nuevos casos en nuestro país.

La aprobación de cilta-cel se basa en los resultados de un ensayo de fase 3 que comparó esta terapia con los tratamientos estándar actuales. Los datos indican que el 70% de los pacientes tratados con esta nueva CAR-T seguía libre de progresión de la enfermedad tras 30 meses, una cifra que no tiene precedentes en este grupo de pacientes.

Además, la terapia logró aumentar significativamente las tasas de enfermedad mínima residual negativa, lo que significa que casi 9 de cada 10 pacientes no tenían células tumorales detectables en los análisis más sensibles, lo que se asocia con un mejor pronóstico a largo plazo.

13 hospitales de España en el ensayo clínico

Según se puso de manifiesto en la rueda de prensa celebrada para anunciar esta aprobación, España ha jugado un papel destacado en el desarrollo de cilta-cel, participando con 13 centros hospitalarios en el ensayo clínico. “Estamos orgullosos del nivel científico y del compromiso de los profesionales sanitarios en España”, ha señalado David Beas, director de Acceso al Mercado y Asuntos Gubernamentales de Johnson & Johnson Innovative Medicine.

La terapia ya puede ser administrada en hospitales acreditados para el uso de terapias CAR-T. En caso de no disponer de esta acreditación, los pacientes elegibles podrán ser derivados a través del circuito habitual del sistema nacional de salud.